日本ムコ多糖症患者家族の会(ムコ多糖症・ガラクトシアリドーシス・ムコリピドーシス・GM1/GM2-ガングリオシドーシス)について

日本での「日本ムコ多糖症患者家族の会」の患者登録者数(ムコ多糖症・ガラクトシアリドーシス・ムコリピドーシス・GM1/GM2-ガングリオシドーシス)は190名(2017年4月現在)と、疫学と比較した場合にまだまだ多くの未登録の方がいらっしゃるはずです。

新しい治療法・治療薬の開発推進のためには、その国での患者の数・状態がきちんと把握されていることが必要です。また新しい治療法が開発され早期に承認されるために関係各省庁にはたらきかける必要があり、この場合も患者の組織化は大きな力となります。私達患者会には、数人から30人未満の病型が多く、治療法に向けた研究開発は国内外とも十分ではありません。

「日本ムコ多糖患者家族の会」では、交流会などを通じての家族の交流・医師研究者を含めた情報交換のほか、内外の関係団体との交流、関係各省庁・研究機関に対する研究促進のはたらきかけを行っています。

[ 詳しく見る ]

トピックス