日本ムコ多糖症患者家族の会(ムコ多糖症・ガラクトシアリドーシス・ムコリピドーシス・GM1/GM2-ガングリオシドーシス)について

日本での「日本ムコ多糖症患者家族の会」の患者登録者数は180名(2016年4月現在)と、 人口比で英国の17分の1、アメリカ、カナダの3分の1ときわめて低い水準にとどまっ ています。

出生頻度の差(欧米:2万6千人に1人、日本:4~5万人に1人)を考慮したとしても、 まだまだ多くの未登録の方がいらっしゃるはずです。 近年、酵素補充療法などの新しい治療法の研究が進んできていますが、このような新し い治療法・治療薬の開発推進のためには、その国での患者の数・状態(製薬会社・医療機 関にとってのマーケットの規模)がきちんと把握されていることが必要です。

また新しい治療法が開発されたとしても実際に処方するためには、保険の適用・国庫助 成などを関係各省庁にはたらきかける必要があり、この場合も患者の組織化は大きな 力となります。 「日本ムコ多糖患者家族の会」では、交流会などを通じての家族の交流・医師研究 者を含めた情報交換のほか、内外の関係団体との交流、関係各省庁・研究機関に対する 研究促進のはたらきかけを行っています。 [ 詳しく見る ]

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