GM1-ガングリオシドーシスの治療法について

治療については現在、対症療法以外には、中枢神経障害などに有効な治療法はありません。
骨髄移植も試みられていますが、有効性は認められていません。
現在、本疾患に対する画期的な治療法としてケミカルシャペロン療法（またはシャペロン療法）が日本で開発され、患者皮膚線維芽細胞およびモデルマウスに対する有効性が示されています。

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当会の疾病克服のために、治療法の研究開発が欠かせません。このため、研究開発資金をご支援頂くと有難く存じます。
皆様のご協力をよろしくお願いします。