GM1-ガングリオシドーシスの治療法について
 

治療については現在、対症療法以外には、中枢神経障害などに有効な治療法はありません。
骨髄移植も試みられていますが、有効性は認められていません。
現在、本疾患に対する画期的な治療法としてケミカルシャペロン療法(またはシャペロン療法)が日本で開発され、患者皮膚線維芽細胞およびモデルマウスに対する有効性が示されています。