Ultragenyx社が開発中のムコ多糖症7型(スライ症候群)治療薬MEPSEVII が米国FDAに承認されました。
MPS VIIの分解に必要な酵素βグルクロニダーゼを補充します。
国内開発企業が決まっていない為、「医療上必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」へ要望書を提出しております。
国内開発に向けて顧問医師とも連携して早期承認を目指して参ります。