現在、GM1-ガングリオシドーシスの脳病態に有効な新規低分子シャペロン薬の開発研究が進んでおります。
内容は以下URLをご参照ください。
https://www.amed.go.jp/content/000051546.pdf
また、内容に関しては当会までお問い合わせ下さい。