トピックス

2023年も希少疾患をみんなで知るイベントRDD(Rare Disease Day)を開催されるとのことで、シミックグループさんより以下ご案内がございましたので、お知らせいたします。 RDDイベントの詳細情報につきまして […]

当会名誉会長秋山が副代表理事を務める、日本ライソゾーム病患者家族会協議会と独立行政法人医薬品医療機器総合機構との連携についてご案内いたします。 日本ライソゾーム病患者家族会協議会は表題の通り、独立行政法人医薬品医療機器総 […]

2022年12月12日　加藤勝信厚生労働大臣と面会し、要望書を提出いたしました。 同席者：顧問医師山川裕之、顧問藤山哲二　副会長K.Y 名誉会長秋山武之 その他５名 要望事項 ◎酵素補充療法の在宅治療適応拡大による患者の […]

■日時2023年1月23日（土）14:00-17:00(13:30開場)■会場国立成育医療研究センター病院1階講堂https://www.tc-forum.co.jp/ap-nihonbashi/access/■申し込み […]

お知らせ 様々な疾患において早期発見、早期治療の言葉をよく見聞きします。その中において、私達ライソゾーム病も早期診断、早期治療がとても重要です。しかし、残念なことに希少疾患においては、診断がつきにくく、ここ数年前に入会さ […]

当会名誉会長秋山が、副代表理事を務める日本ライソゾーム病患者家族会協議会と独立行政法人医薬品医療機器総合機構との連携について、ご案内いたします。 日本ライソゾーム病患者家族会協議会は表題のとおり独立行政法人医薬品医療機器 […]

～ご案内～第34回 MPS患者家族の会・日本ムコ多糖症研究会 合同シンポジウム開催のお知らせ2020年度交流会、合同シンポジウム（大阪会場）は新型コロナウイルス感染拡大のため中止となり、2021年度は、WEB配信のみの開 […]

知ってほしい！伝えたい！希少疾病ムコ多糖症ムコ多糖症ってどんな病気？患者さん家族にも知ってほしい診療報酬のはなしムコ多糖症の子どもたちへの教育 主催：ＪＣＲファーマ株式会社　RARE DISEASEプロジェクト

∞∞こどもお絵かき大募集！∞∞テーマは「私の○○、みんなにとどけ！」応募期間：5 月10 日まで（A4用紙でもご応募可能です）詳細は下記リンク先（RDD応援サイト）、パンフレットまたはリーフレットをご覧ください。http […]

ライソゾーム病WEB市民公開講座 つながるちから～みんなの一歩でひろがる未来～ ムコ多糖症をご存知ですか？医療コーディネーターってなんだろう？ 主催：サノフィ株式会社協力：日本ムコ多糖症患者家族の会

去る2022年2月14日、Pmda 独立行政法人医薬品医療機器総合機構にて「希少難病患者の経験からPMDAへお伝えしたいこと』と題して講演をさせて頂きました。ご講演の機会を頂きました関係者の皆様へ感謝御礼申し上 […]

2022年1月20日アミカス・セラピューティクス株式会社が開発していました、遺伝子組換えムコ多糖症Ⅶ型治療剤「メプセヴィ」点滴静注用の治療薬が承認されましたので、お知らせいたします。2017年6月要望書を提出し、2017 […]

新年あけましておめでとうございます。皆様のご多幸をお祈りします。今年もよろしくお願いいたします。2022年元旦日本ムコ多糖症患者家族の会 事務局

厚生労働省難治性疾患政策研究事業　ライソゾーム病、ペルオキシソーム病（副腎白質ジストロフィーを含む）における良質かつ適切な医療の実現に向けた体制の構築とその実装に関する研究班が主催する、第8回市民公開フォーラムのご案内で […]

大阪難病医療ネットワークのHPに当会の「ライソゾーム病の在宅酵素補充療法の実現に向けて」取り組みが紹介されました。リンクからご覧ください。https://osakananbyo-net.jp/

開催日　：８月２１日（土） 参加形態：会場／オンライン 申込期間：７月３１日（土）まで （７月２１日（水）まででしたが、延長いたしました。） 多くの皆様のご参加をお待ちしております。 ご不明な点は事務局へお問い合わせ下さ […]

読売新聞東京本社様より「第5回　生命を見つめるフォト＆エッセー」応募についてのご案内が届きました。応募期間：２０２１年５月１３日（木）～１０月６日（水）（必着）詳細は、下記URLをご参照ください。 生命を見つめるフォト＆ […]

「LSDオンライン授業」開催のご案内徳島大学、 自治医科大学ならびに遺伝子治療研究所が共同研究していましたGM2の遺伝子治療薬の国内臨床試験が、2022年から始める予定で進められています。自治医科大学小児学　山形崇倫先生 […]

5月15日は国際ＭＰＳ（ムコ多糖症）啓発デーです。当会は、13疾患の患者家族と共に活動しています。未だ未開発の疾患が9疾患あります。治験のためには、どこに患者さんが住まわれているか等、とても重要になります。

会員の皆様へ2021年度は役員改選の年となり、新しい役員体制を準備しています。既に対外的に求められている背景から、規約第16条の2　緊急時等の処理を活用し、役員会承認の上、3月22日から名誉役員を新設し名誉顧問、名誉会長 […]