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モルキオ自然歴および治験に関する Vivendy社長、厚生労働省・医政局・研究開発振興課との協議

7月18日、モルキオ自然歴および治験に関する協議が行われました。
会合には、Vivendy社社長、専門医、厚生労働省医政局研究開発振興課、患者と家族（親の会、支援者）が参加しました。

協議の内容等は以下の通り。

＜期日＞

2008年7月18日(木) 午後1：00−3：00

＜出席者＞

Vivendy社社長、専門医、厚生労働省医政局研究開発振興課、患者と家族（親の会、支援者）

＜協議内容等＞

1. モルキオの酵素治療のための自然歴調査を2008年の秋から日本でも開始する。施設は岐阜大病院とともに、東京の病院でも実施する予定である。
   世界で65名を予定している。プロトコールに従って患者選定を行う。
   1回3日間位、6ヶ月間隔で行い、1年間で全3回。
2. 日本におけるサポート企業が内定。
3. 第1相、第2相治験は2010年開始を予定し、世界全体で10〜15名を予定。
   施設はセントルイス大学病院。日本人の参加も可能。
   また、日本での治験の実施は第3相からになるかもしれない。
4. 自然歴調査に参加した患者に対しては、治験により酵素製剤の安全性が確認された段階で、希望に応じて承認の前に薬剤を提供する用意がある(compassionate use)。