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ムコ多糖症II型酵素製剤の承認の見通しに関して
このたび舛添厚生労働相が9月2日の日本テレビの番組で、患者家族が待ち望んでいたムコ多糖症II型の酵素製剤について、「10月初めには承認する」との見通しを示しました。
- 欧米での承認から国内承認まで1年3ヶ月、国内申請から承認まで9ヶ月と、従来のムコ多糖症I型の例（欧米での承認から国内承認まで3年6ヶ月、国内申請から承認まで1年2ヶ月）と比べて異例の速さですすめていただきました。早期国内展開にご尽力いただいた厚生労働省ならびに国内での事業化主体であるジェンザイム・ジャパン社に患者・家族を代表して感謝の意を表します。
- 振り返れば2004年11月8日、厚生労働省の当時の審査管理課川原課長およびジェンザイム・ジャパン社に、酵素製剤の国内展開の促進についての要望書を家族が提出したことが始まりでした。両者はこの訴えを心の底から真正面に受け止めてくださり、翌9日から厚生労働省と製薬会社の打ち合わせが行われました。当初から一貫して、厚生労働省は超希少難病の実情を考慮し従来の枠を大きく踏み出して承認申請・審査を加速する努力を続けてくださいました。今回のムコ多糖症II型の酵素製剤の承認はこれらの努力の賜物です。
- 新薬開発の歴史は、薬害の歴史でもあります。
- 他に根治治療法がなく進行性であるムコ多糖症患者にとって、海外で承認された治療薬は即刻国内でも使わせていただきたい、というのが本音です。しかしながら行政には薬の安全性・効果を確認する責任があり、それが保証されないことには税金として費用を負担していただく国民の皆様の理解も得られない、ということも患者家族として認識しております。今回の例を超希少難病治療薬の承認申請・審査の新しいモデルとして、今後の治療薬の開発に役立てていただきたいと思います。
- ムコ多糖症の治療薬としては他にVI型が国内承認審査中であり、IV型が欧米で開発段階、その他の型については開発の目処がついていません。QOLの改善のために患者は一日でも早く薬が届くのを待ち望んでいます。今後とも国民の皆様のご理解・ご支援をよろしくお願いいたします。
日本ムコ多糖症親の会
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