トピックス
総理官邸を訪問、要望書を提出いたしました
4月5日、ムコ多糖症IV型モルキオ病の患者と家族が、総理官邸に下村博文内閣官房副長官を訪ね、ムコ多糖症治療薬開発・実用化の推進と患者への支援などを訴えました。親の会顧問医師や役員も同行して総勢23名。
厚生労働省の担当官も同席のもと、要望書を受け取った下村官房副長官は患者と家族からの要望に真摯に耳を傾けてくださり、具体的な対応を急ぐことを約束してくださいました。
- 親の会からの要望事項は以下の通り。
- 「ムコ多糖症とその関連疾病の治療薬開発・実用化の推進と患者への支援に関する要望書」
- ＜要望事項＞
- １．現在、国内で承認申請中であるMPSII型（ハンター病）の酵素製剤イズロスルファーゼ（商品名：エラプレース）の承認審査の加速
米国での臨床試験には4名の日本人患者が参加し、米国では2006年7月、承認・販売されました。日本国内のII型患者はムコ多糖症全体の5割を超え、多くの患者・子供たちが現在唯一の治療薬であるこの薬が届くのを待ち望んでいます。米国での承認に遅れ過ぎることなく一日も早く承認されることを切望いたします。
- ２．ようやく国内での販売契約が締結されたMPSVI型（マルトーラミー病）の酵素製剤ガルサルファーゼ（商品名：ナグラザイム）の早期承認・国内導入
本薬剤は2005年6月、米国において承認・販売されましたが、国内では新薬承認申請を行なう製薬会社が決まらない状況が続き、ようやく2007年1月，AnGes MG社（大阪）とバイオマリン社（米国）の間で国内展開に関して契約が締結されました。AnGes MG社は2007年6月の新薬承認申請を目指していると伺っております。MPSI型（ハーラー病）の時のように、既存の薬事行政の前例にこだわらない先進的なご判断をもって審査を加速していただき、安全な薬剤による保険診療が可能になるようご尽力をお願い申し上げます。
- ３．岐阜大学・セントルイス大学を中心に日本人研究者が20年以上にわたり研究したことによって開発がなされてきたMPSIV型（モルキオ病）の酵素製剤の、世界同時治験への参加、国内早期展開
2007年から開始される自然歴調査、それにつづく2008年の臨床治験プログラムにおいて日本としても大きく貢献することで、日本人患者の参加・国内実施を実現し、一日でも早く薬剤の効果・安全性を確認し承認していただきますようお願いします。また国内での事業化に向け製薬会社が選定されましたら、会社へのご支援をよろしくお願いいたします。
- ４．希少難病治療薬の臨床治験に参加する患者に対する助成拡充
新薬の開発実用化のためには、自然歴調査・臨床治験などにおける患者の協力が不可欠です。これまでにも少なくないムコ多糖症患者・家族が、薬の実用化を少しでも早めるためにと、さまざまな困難を越えて臨床治験などに進んで参加して来ましたが、それに伴う患者・家族の負担は決して小さいものではありませんでした。遠隔地への通院や長期にわたる二重生活、通学・仕事の問題など、新薬開発への協力と引き換えに常に患者・家族が背負わなければならない重い課題です。このような患者・家族の経済的負担を少しでも軽減するため公的助成の拡充をお願いいたします。
- ５．酵素補充療法の治療環境の整備
薬が承認された後も、毎週数時間の点滴というような、つらい治療を長期にわたって受けなければならない患者の負担軽減・QOL改善のため、在宅治療など治療環境改善策の研究推進をお願いいたします。
- ６．ムコ多糖症治療薬の研究開発推進
ムコ多糖症の7つの病型と関連疾病（ムコリピドーシス等）のそれぞれに対し別の酵素製剤が必要ですが、大部分の病型についてはまだ開発の目処が立たない状況です。また次世代の治療薬として、効果が格段に持続するといわれる遺伝子治療は、治療時の患者の負担を大幅に軽減するものとして大いに期待されていますが、まだまだ課題も多いと伺っております。しかし、すでに米国ではムコ多糖症VII型の遺伝子治療臨床研究が計画されておりますし、わが国においても国立成育医療センターを中心に準備が開始されております。緊急性を要するムコ多糖症の治療薬開発をさらに加速するため、研究開発機関への研究費助成・支援の一層の拡充をお願いいたします。