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第10回未承認薬使用問題検討会議の検討結果
2006年10月27日、第10回未承認薬使用問題検討会議が開催され、ムコ多糖症II型酵素製剤イデュロスルファーゼが検討されました。その結果、日本人患者4人を含む米国での治験データに基づく承認申請を認めることなどが決まりました。
検討結果の詳細は以下の通りです。
- ＜検討結果＞
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本剤は、これまで有効な治療法の無かったムコ多糖症II型の諸症状を改善し、さらにその進行も抑制すると考えられる唯一の治療法である。重篤な過敏反応に対する注意を払う必要があるものの、造血幹細胞移植に比してはるかに安全性の高い治療法といえる。
また、今回米国で承認された治験データには、日本人患者4名が含まれており、同薬剤の開発に貢献していることも特記すべきことである。日本人患者を含む欧米での臨床試験データをもって承認申請を認め、承認後は長期にわたる製造販売後調査などで可能な限り国内情報を収集することが望ましいと考える。疾患は重篤であるだけでなく、早期の治療開始が予後を大きく左右する可能性があるので、迅速な審査による早期の承認を期待する。
また、製薬企業に対しては、人道的倫理的見地から、審査期間中であっても、治験や学会等の研究組織による治療研究を通じて、国内患者に対する本剤の供給を希望するとともに、研究・治療にあたる医師においては、本剤の治療経過（とくに安全性面）を科学的に分析し学術誌等に報告することが望ましいと考える。
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